NƠI LÀM VIỆC

Đại học Pennsylvania, Hoa Kỳ

TÓM TẮT CÔNG TRÌNH ĐẠT GIẢI

Sự phát triển liệu pháp tế bào CAR T để điều trị ung thư và các bệnh khác

Dựa trên khái niệm nền tảng của Giáo sư Eshhar về các phân tử chức năng thụ thể tế bào T dạng khảm, Giáo sư Carl H. June, Michel Sadelain, và các nhà khoa học khác đã phát triển thế hệ tế bào T mới được chỉnh sửa để nâng cao hiệu quả của liệu pháp miễn dịch tế bào trong điều trị ung thư, đặc biệt là bệnh bạch cầu và u lympho. Những kết quả nghiên cứu mang tính đột phá của Giáo sư June bao gồm: 1) sử dụng hệ thống chuyển gene lentivirus dựa trên kiến thức về cách HIV xâm nhập vào tế bào T nhằm chỉnh sửa gen một cách hiệu quả và 2) thiết kế một vùng tín hiệu giúp tăng cường chức năng của thụ thể kháng nguyên-T dạng khảm và cải thiện khả năng kích hoạt tế bào T cũng như tiêu diệt các tế bào ung thư mục tiêu. Gần đây, Giáo sư June đã công bố báo cáo dữ liệu về các bệnh nhân đầu tiên được kéo dài sự sống sau 10 năm tiếp nhận điều trị ung thư máu di căn. Công trình nghiên cứu lâm sàng của Giáo sư June và các đồng nghiệp đã dẫn đến việc phê duyệt sử dụng liệu pháp CAR T cho điều trị bệnh bạch cầu lympho cấp tính và u lympho.

QUY MÔ TÁC ĐỘNG

Đóng góp của Giáo sư June đã dẫn đến sự ra đời của các tế bào CAR T với hiệu quả lâm sàng cao được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt. Thành công trong nghiên cứu lâm sàng của Giáo sư June và các đồng nghiệp đã thúc đẩy việc ứng dụng tế bào CAR T cho các lĩnh vực y học khác.

THAY ĐỔI CÓ Ý NGHĨA

Sự phát triển và ứng dụng các tế bào CAR T được cải tiến bởi Giáo sư June đã đưa ra các phương pháp điều trị lâm sàng hiệu quả cho bệnh ung thư cũng như các bệnh tự miễn vốn thường không có đáp ứng với các liệu pháp điều trị thường quy.