NƠI LÀM VIỆC

Đại học Columbia, Hoa Kỳ

TÓM TẮT CÔNG TRÌNH ĐẠT GIẢI

Sự phát triển liệu pháp tế bào CAR T để điều trị ung thư và các bệnh khác

Dựa trên thiết kế phân tử CAR của Giáo sư Eshhar, Giáo sư Sadelain đã phát triển và cải thiện hiệu quả của các tế bào CAR T hướng tới ứng dụng lâm sàng. Năm 1992, Giáo sư Sadelain đã công bố thành công đầu tiên trong việc chuyển gene vào tế bào T của người nhằm biểu hiện thụ thể kháng nguyên-T dạng khảm. Phòng thí nghiệm của ông đã phát triển các thụ thể mới tương tác với các vùng kích hoạt và đồng kích thích, dẫn đến sự phát triển của tế bào CAR T thế hệ thứ hai. Ông tập trung phát triển các tế bào CAR T đặc hiệu với CD19 – một phân tử đặc biệt biểu hiện trên các tế bào ung thư máu hoặc bệnh bạch cầu, từ đó đưa ra các phương pháp điều trị hiệu quả được chứng minh trong các mô hình tiền lâm sàng và sau đó được triển khai thành công trong các nghiên cứu lâm sàng trên người. Các thử nghiệm lâm sàng do nhóm của Giáo sư Sadelain và các nhà nghiên cứu khác thực hiện đã chứng minh rằng bệnh bạch cầu lympho mãn tính ở người lớn và bệnh bạch cầu lympho cấp tính ở trẻ em có thể được chữa trị nhờ tế bào CAR T đặc hiệu với CD19.

QUY MÔ TÁC ĐỘNG

Cùng với công trình tiên phong của Giáo sư June, các nghiên cứu của Giáo sư Sadelain và các nhà khoa học khác đã dẫn đến sự phê duyệt của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho liệu pháp tế bào CAR T đầu tiên vào năm 2017 để điều trị bệnh bạch cầu lympho cấp tính ở trẻ em và thanh thiếu niên. Hiện nay, liệu pháp này đang được xem xét áp dụng trong chăm sóc lâm sàng trên toàn thế giới. 

THAY ĐỔI CÓ Ý NGHĨA

Công trình nền tảng của Giáo sư Sadelain nhằm nâng cao hiệu quả của các tế bào CAR T đã mở ra những liệu pháp miễn dịch tế bào giúp cứu sống nhiều bệnh nhân và hiện đang có tầm ảnh hưởng trên toàn cầu. Các cải tiến tiếp theo được kỳ vọng sẽ giúp giảm chi phí điều trị để mở rộng tác động của nó trên thế giới.